"Les avancées scientifiques en matière de traitement des hémophiles présentent une réelle capacité de révolutionner les soins", a expliqué Mark K. Sinner, président de la FMH, en résumant les travaux présentés par les chercheurs, dont un très prometteur, utilisant la thérapie génique.

Affection rare "transmise par les femmes mais qui touche les garçons", elle se traduit par des troubles de la coagulation de gravité variable pouvant aboutir à des hémorragies sévères, voire mortelles lorsqu'elles atteignent les principaux organes tels que le cerveau. Elle existe partout dans le monde et sa prévalence ne diminue pas.

La découverte des facteurs de coagulation (facteur VIII pour l'hémophilie A et facteur IX pour l'hémophilie B), puis la mise au point de concentrés de ces facteurs à partir du sang ont permis les premiers traitements dans les années 70, avant le choc de l'affaire du sang contaminé dans les années 80 qui avait touché de plein fouet les hémophiles.

Pour éviter la transmission du VIH ou des hépatites C, les pays occidentaux ont sécurisé le don du sang tandis que les chercheurs ont développé des "produits recombinants" issus du génie génétique, utilisés lors de traitements prophylactiques, qui sont devenus la règle dans les années 90.

Mais ces traitements nécessitent actuellement plusieurs injections par semaine et ont un coût, de l'ordre de 23.000 euros par patient et par an en France, précise Thomas Sannié, membre du comité exécutif de la FMH.

La FMH, une association qui regroupe patients et professionnels de santé, s'est fixé pour objectif de réduire progressivement les inégalités en termes de traitement des hémophiles dans le monde.

"Nous avançons pas à pas, notamment en formant des médecins pour mieux diagnostiquer la maladie et en sensibilisant les gouvernements" dans des pays situés pour la plupart en Afrique, mais aussi en Afghanistan, en Birmanie", ajoute-t-il.

Quelque 140.000 malades supplémentaires ont été diagnostiqués au cours des 10 dernières années, portant à quelque 700.000 le nombre d'hémophiles diagnostiqués à ce jour sur les 1,1 million de malades estimés à travers le monde.

Plusieurs pistes prometteuses sont à l'ordre du jour, dont la prolongation de la durée de vie du facteur de coagulation, ce qui permettrait à terme de réduire le nombre d'injections nécessaires et donc le coût.

L'autre est la thérapie génique, avec des essais cliniques réalisés par une équipe de chercheurs britanniques qui ont introduit avec succès le gène du facteur 9 dans le foie de 7 malades atteints d'une grave hémophilie de type B. Tous ont enregistré une amélioration dans leur coagulation, mais d'autres essais sont encore nécessaires pour confirmer ce résultat.

Le congrès, qui a réuni plus de 5.000 participants, termine ses travaux jeudi.