La SLA est une maladie neuromusculaire à évolution très rapide pour laquelle il n'existe aucun médicament. Elle entraîne une paralysie totale graduelle et cause la mort. Ses causes restent inconnues à ce jour.

Le Pr Nakatsuji et ses collègues de l'Université de Tokyo ont employé des cellules souches humaines combinées à un gène anormal SOD1 (mutation rencontrée dans 2 % des cas de SLA et dans 20 % des variantes familiales) pour créer des cellules nerveuses destinées à transmettre les signaux aux muscles (motoneurones).

Comme dans le cas de déclenchement de la SLA, les cellules ainsi créées sont mortes.

« Si nous poursuivons les investigations en cultivant des cellules nerveuses malades en grande quantité, nous pouvons espérer mettre au jour les principes de cette pathologie et, par la suite, un traitement. » — Pr Norio Nakatsuji

De plus, les chercheurs ont réussi à montrer la dégénérescence des motoneurones provoquée par d'autres types de cellules, les astrocytes. Dans les cas de SLA, les astrocytes présentent des anomalies fonctionnelles qui affectent les motoneurones.

En novembre 2011, certains mécanismes cellulaires impliqués dans la maladie avaient été décrits par le Pr Jean-Pierre Julien et de ses collègues de l'Université Laval.